CorrectSequence Therapeutics meldet positive 15-Monats-Follow-up-Daten für CS-206

SHANGHAI, 3. Juni 2026 /PRNewswire/ -- CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit auf dem Gebiet der transformer Base Editing (tBE)-Technologie für schwere Krankheiten leistet, gab bekannt, dass der erste Patient mit Sichelzellkrankheit (SCD), der in China mit seiner hochpräzisen Base-Editing-Therapie CS-206 behandelt wird, seit mehr als 15 Monaten nach der Transplantation frei von vaso-okklusiven Krisen (VOCs) ist. Ab 60 Tage nach der letzten Erythrozytentransfusion war der Patient 13 Monate lang frei von VOCs und Anämie und erreichte damit den primären Wirksamkeitsendpunkt. Die Nachbeobachtungsdaten zeigten eine günstige Sicherheit und Wirksamkeit von CS-206.

Die Patientin, eine 21-jährige Frau aus Nigeria, hatte vor der Behandlung mit CS-206 immer wieder schwere VOCs. Nach der Behandlung mit CS-206 im Februar 2025 kam es bei der Patientin zu einer raschen und effizienten hämatopoetischen Rekonstitution, wobei am 13. Tag nach der Behandlung eine Neutrophilen-Engraftment beobachtet wurde und die Thrombozytenzahl am 21. Tag nach der Behandlung 50 × 10⁹/l überstieg. Innerhalb eines Monats nach der Behandlung stiegen die Werte des fetalen Hämoglobins (HbF) deutlich und kontinuierlich an, während die Werte des Sichelhämoglobins (HbS) deutlich und anhaltend sanken. Ab Monat 3 nach der Behandlung stabilisierte sich das HbF-zu-HbS-Verhältnis bei etwa 6:4 und ist seitdem stabil geblieben. Bislang wurden keine produktbezogenen unerwünschten Ereignisse beobachtet.

CS-206 ist eine firmeneigene, von Correctseq unabhängig entwickelte Base-Editing-Therapie für die Behandlung von SCD. Die Therapie nutzt den hochpräzisen transformer Base Editor (tBE), eine von den wissenschaftlichen Mitbegründern von Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021) entwickelte Gentechnologie, um die HBG1/2 Promotorregion in autologen hämatopoetischen Stammzellen von Patienten präzise zu editieren. Das Editing ahmt natürlich vorkommende positive Mutationen nach, die bei gesunden Menschen zu finden sind, und reaktiviert so die Expression von γ-Globin und erhöht rasch den fötalen Hämoglobinspiegel.

Diese Therapie unterdrückt wirksam die Sichelbildung der roten Blutkörperchen und reduziert vaso-okklusive Krisen und Hämolyse erheblich. Im Vergleich zu CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapien für SCD bietet CS-206 den technologischen Vorteil einer präzisen Einzelbasenkorrektur ohne DNA-Doppelstrangbrüche, wodurch Risiken wie große genomische Deletionen, Chromosomenanomalien und Off-Target-Mutationen vermieden werden. Dies ist ein sicherer und effizienter therapeutischer Ansatz. Darüber hinaus ermöglicht die Therapie eine rasche hämatopoetische Erholung und eine deutliche Erhöhung des fetalen Hämoglobinspiegels, wodurch der Anteil an Sichelhämoglobin verringert und die Sichelung der roten Blutkörperchen wirksamer und dauerhafter verhindert wird.

SCD ist eine vererbbare Hämoglobinstörung, die durch Mutationen im β-Globin-Gen verursacht wird. Bei Patienten kann es zu chronischer Anämie, wiederkehrenden Schmerzkrisen, Infektionen und fortschreitenden Organschäden kommen, wobei schwere Fälle lebensbedrohlich werden können. Etwa 3,5 % der Weltbevölkerung tragen das Gen für die Sichelzellmutation in sich, und jedes Jahr werden etwa 300.000 Babys mit dieser Krankheit geboren, wobei die Prävalenz in Afrika, im Mittelmeerraum, im Nahen Osten und in Südasien besonders hoch ist. SCD und β-Thalassämie werden beide als Hämoglobinopathien eingestuft, die weltweit zu den häufigsten monogenen Erbkrankheiten gehören. Etwa 7 % der Weltbevölkerung tragen abnorme Hämoglobin-Gene in sich, und jährlich werden weltweit schätzungsweise 400.000 betroffene Kinder geboren.

Basierend auf der gleichen tBE-Technologieplattform und dem gleichen therapeutischen Weg hat CS-101, das von Correctseq für β-Thalassämie entwickelt wurde, mehr als zehn β-Thalassämie-Patienten aus China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malaysia und Pakistan in klinischen Studien erfolgreich geheilt. Mit Stand Ende Mai 2026 sind alle mit CS-101 behandelten Patienten seit mehr als 15 Monaten transfusionsunabhängig, wobei die längste Dauer 30 Monate übersteigt.

Die weltweite Rekrutierung für die vom Prüfarzt initiierte Studie (IIT) mit CS-206 zur Behandlung von SCD läuft derzeit. Correctseq beschleunigt die klinische Entwicklung und Vermarktung von CS-101 und CS-206 mit dem Ziel, Hämoglobinopathie-Patienten weltweit sicherere, wirksamere und erschwinglichere Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.

Informationen zu CorrectSequence Therapeutics

CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) ist ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das mit seinem firmeneigenen transformer Base Editor (tBE) Pionierarbeit bei Gen-Editing-Therapien der nächsten Generation leistet. Das Unternehmen hat mehrere hochmoderne Base-Editing-Systeme entwickelt, die außergewöhnliche Präzision bieten, Off-Target-Effekte minimieren und die ex vivo und in vivo Editing-Effizienz verbessern. Die robuste Pipeline des Unternehmens umfasst genetische Störungen, Stoffwechselerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wobei mehrere Programme bereits in die klinische Entwicklung vorgerückt sind.

Weitere Informationen finden Sie unter www.correctsequence.com.

Danksagungen: First Affiliated Hospital der Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.

Medienkontakt:

Geschäftliche Zusammenarbeit: BD@correctsequence.com

Rekrutierung klinischer Studien: CT@correctsequence.com   

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Die Semperit AG Holding hat ihre mit Spannung erwartete Stellungnahme zum freiwilligen Übernahmeangebot der B&C Holding Österreich GmbH vorgelegt – ohne eine klare Empfehlung für oder gegen die Annahme auszusprechen. In der am 4. Mai 2026 veröffentlichten Äußerung arbeitet der Vorstand die aus seiner Sicht wesentlichen Argumente beider Seiten heraus und beschreibt das Papier ausdrücklich als Orientierungshilfe für die Aktionärinnen und Aktionäre. Der Aufsichtsrat schließt sich der Analyse an und verzichtet ebenfalls auf eine eigene Annahme- oder Ablehnungsempfehlung.

Kern der Offerte ist ein Angebotspreis von 15,00 Euro je Aktie. Damit verbindet sich laut Semperit eine Prämie von 25,2% auf den unbeeinflussten Schlusskurs vom 17. März 2026, also den Kurs vor Bekanntgabe des Angebots. Der Vorstand verweist zudem darauf, dass der angebotene Preis über den historischen Durchschnittskursen der Semperit-Aktie liegt und Investoren einen Ausstieg ermöglicht, der nicht von der jeweils gegebenen Marktliquidität abhängt – ein Argument vor allem für Anteilseigner mit kurzfristigem Liquiditätsbedarf oder begrenztem Anlagehorizont.

Dem stellt das Management deutliche Vorbehalte gegenüber. So liegt der Angebotspreis nach der veröffentlichten Stellungnahme unter dem Buchwert von 20,20 Euro je Aktie. Außerdem verweisen Vorstand und Aufsichtsrat auf aktuelle Analystenschätzungen von bis zu 22,00 Euro je Aktie. Aus ihrer Sicht bildet die Offerte damit nicht das volle mittel- bis langfristige Wertsteigerungspotenzial des Unternehmens ab. Wer das Angebot annimmt, verzichtet zugleich auf mögliche zukünftige Ertragschancen, falls sich Geschäft und Marktumfeld günstiger entwickeln sollten.

Ob die Annahme wirtschaftlich sinnvoll ist, hänge daher maßgeblich von der individuellen Situation der Anleger ab, betont Semperit. Eine Rolle spielten insbesondere der persönliche Anschaffungspreis, der geplante Anlagehorizont, der eigene Liquiditätsbedarf und steuerliche Überlegungen, ebenso wie Erwartungen an die weitere Entwicklung des Unternehmens und der Märkte. Vorstand und Aufsichtsrat empfehlen den Aktionärinnen und Aktionären, ihre persönlichen Verhältnisse sorgfältig zu prüfen und bei Bedarf fachkundigen Rat einzuholen. Die vollständigen Äußerungen zum Angebot sind auf der Semperit-Website im Investor-Relations-Bereich abrufbar; der nächste wichtige Termin im Finanzkalender ist die Quartalsmitteilung am 13. Mai 2026.