Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen. 

Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.

BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.

„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."

SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.

SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR^®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.

Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen. 

Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515

 Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.

An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.

Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.

Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.

Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515

Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).

Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.

Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen. 

Informationen zu Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR^®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.  

Skyhawk-Kontakt

Maura McCarthy

Head of Corporate Development

maura@skyhawktx.com

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Im Insolvenzkomplex rund um den einstigen Signa-Konzern steht Firmengründer René Benko vor einem weiteren Strafverfahren. Die österreichische Wirtschafts- und Korruptionsstaatsanwaltschaft (WKStA) hat beim Landesgericht Innsbruck erneut Anklage wegen schweren Betrugs und Schädigung von Gläubigerinteressen (betrügerischer Krida) eingebracht. Der 49‑jährige Investor befindet sich seit Januar 2025 in Untersuchungshaft. Die neue Anklage ist nicht rechtskräftig, es gilt die Unschuldsvermutung, Benko bestreitet sämtliche Vorwürfe.

Kern des aktuellen Verfahrens ist eine Garantieerklärung gegenüber einem Investor beziehungsweise den Vertretern einer Privatstiftung, hinter der nach Medienangaben der frühere Strabag‑Chef Hans-Peter Haselsteiner stehen dürfte. Nach Darstellung der WKStA soll Benko eine „wahrheitswidrige Garantie“ abgegeben und die Stiftung dadurch um rund fünf Millionen Euro geschädigt haben. Konkret sollen die vertretungsbefugten Organe der Stiftung durch die Erklärung dazu veranlasst worden sein, etwa 3,3 Millionen Euro an die Signa Holding zu überweisen und auf die Rückforderung weiterer rund 1,7 Millionen Euro zu verzichten.

Der Garantie zufolge sei der Privatstiftung eine Zahlung von in Summe rund fünf Millionen Euro bis spätestens 30. Juni 2024 zugesichert worden. Diese Rückzahlung sei jedoch ausgeblieben, so die Anklagebehörde. Dadurch soll die Stiftung in Millionenhöhe geschädigt und im Gegenzug die Signa Holding sowie eine weitere Gesellschaft unrechtmäßig bereichert worden sein. Neben dieser angeblichen Falschgarantie wirft die WKStA Benko vor, im Zuge der Signa-Insolvenz sowie seiner persönlichen Insolvenz ein Jagdgewehr im Wert von rund 80.000 Euro vor den Gläubigern verborgen zu haben und damit deren Befriedigung vereitelt zu haben.

Benko war über zwei Jahrzehnte eine der prominentesten Unternehmerfiguren im deutschsprachigen Raum. Mit einem dicht verschachtelten Geflecht aus Immobilien- und Handelsbeteiligungen baute er das Signa-Imperium auf, zu dem zeitweise auch die deutschen Warenhausketten Karstadt und Kaufhof gehörten. Steigende Zinsen, höhere Baukosten und aggressive Zukäufe trugen letztlich zur Insolvenz des Konzerns bei. Im weitläufigen Signa-Komplex wird der ehemalige Milliardär von der WKStA unter anderem wegen Betrugs, Untreue und Bankrotts verdächtigt; weitere Anklagen hält die Behörde für möglich.

Der Investor ist bereits in zwei ähnlichen Verfahren verurteilt worden, beide Urteile sind jedoch noch nicht rechtskräftig. Im Oktober 2025 verhängte ein Gericht eine zweijährige Haftstrafe, im Dezember desselben Jahres folgte wegen Schädigung von Gläubigern eine weitere Verurteilung zu 15 Monaten auf Bewährung sowie eine Geldstrafe. Parallel dazu laufen mehrere Ermittlungsstränge, die auch andere frühere Führungskräfte aus dem Signa-Umfeld betreffen. Die jetzige Anklage erhöht den juristischen Druck auf Benko weiter und dürfte die Aufarbeitung einer der spektakulärsten Unternehmenspleiten im deutschsprachigen Raum zusätzlich in die Länge ziehen.