CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA^® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.

Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ^®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.

Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.

„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."

„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA^® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."

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Vorarlbergs Landeshauptmann Markus Wallner (ÖVP) hat die innenpolitische Debatte über den Umgang mit Jugendkriminalität und die Ausgestaltung des Sozialsystems neu angeheizt. In der ORF-„Pressestunde“ brachte der Vorsitzende der Landeshauptleutekonferenz die seit Jahren umstrittene Forderung seiner Partei erneut auf den Tisch, die Strafmündigkeit in Österreich von derzeit 14 auf zwölf Jahre zu senken. „Wer früh Grenzen übertritt, der muss auch damit rechnen, dass früh Grenzen aufgezeigt werden“, sagte Wallner. Allein mit Strafrecht sei es aus seiner Sicht jedoch nicht getan; parallel brauche es ein „Netz an verpflichtenden Unterstützungen“ für betroffene Kinder und Familien.

Zur Begründung verwies Wallner auf Entwicklungen in Schweden. Dort werde über Gefängnisstrafen für 13-Jährige diskutiert, nachdem Berichte über Jugendliche kursierten, die von erwachsenen Tätern für Straftaten instrumentalisiert werden sollen. Eine „Situation wie in den Vororten Stockholms“ wolle er in Österreich verhindern, so der Landeshauptmann, der betonte, er wolle „nicht den Teufel an die Wand malen“, aber vor Fehlentwicklungen warnen. Die ÖVP hatte bereits 2024, unter anderem nach Fällen von Jugendkriminalität, eine Absenkung der Strafmündigkeit gefordert; damals war Innenminister Gerhard Karner treibende Kraft der Debatte.

In der früheren schwarz-grünen Koalition konnte sich die Volkspartei mit dieser Linie nicht durchsetzen. „Mit den Grünen war das aber praktisch unmöglich“, sagte Wallner rückblickend. Aus den Reihen der Grünen kam auch diesmal umgehend Widerspruch. Die grüne Sicherheitssprecherin Agnes Sirkka Prammer bezeichnete es als „Scheinlösung“, Zwölfjährigen mit dem Strafrecht zu begegnen, und plädierte für einen Schwerpunkt auf Prävention: Kinder- und Jugendhilfe, Familienarbeit, Schulsozialarbeit und psychologische Unterstützung müssten ausgebaut werden. Die Länder seien gefordert, dafür ausreichend Ressourcen bereitzustellen.

Parallel zu der Sicherheitsdebatte positionierte sich Wallner bei der anstehenden Neuordnung der Sozialhilfe, einem der zentralen Themen, über die sich die Bundesregierung im Herbst verständigen will. Die Verhandlungen laufen bereits, in der kommenden Woche sollen sie fortgesetzt werden. Wallner betonte, es brauche „eine Sozialhilfe, die Armut verhindert“, warnte aber zugleich vor einer möglichen „Zuwanderung ins System“ und forderte klare Wartefristen für Asylberechtigte. Die Reform müsse auf eine möglichst kurze Bezugsdauer abzielen; Vorarlberg sei hier, was die Dauer des Sozialhilfebezugs betreffe, Vorreiter.

Bei den Leistungen spricht sich Wallner für eine Obergrenze aus. „Ohne Obergrenze wird es nicht gehen“, sagte er mit Blick auf die Gesamtsumme, die ein Haushalt aus der Sozialhilfe beziehen kann. Auch gestaffelte Kinderregelsätze seien aus seiner Sicht notwendig. Jedes Kind sei „gleich viel wert“, aber die Kosten verdreifachten sich nicht automatisch bei drei Kindern, argumentierte der Landeshauptmann. Die neue Sozialhilfe soll nach aktueller Planung mit 1. Jänner 2027 in Kraft treten. Ob der enge Zeitplan hält, ließ Wallner offen, fügte aber hinzu: „Wenn man will, schon“ – und appellierte daran, die Bundesländer „möglichst schnell an den Tisch zu holen“.